Cystická fibróza môže mať nové lieky

• Smieť 1, 2024

Ľudia s cystickou fibrózou by mohli mať nádej vďaka a nové lieky ktorý dokázal, že drasticky zlepší funkcia pľúc tých, ktorí ho trpia.

Pilulka je prvou drogou, ktorá napadne príčinu problému a nie príznaky tejto dedičnej choroby; Avšak len 5% ľudí trpiacich týmto ochorením má mutácie potrebné na to, aby tento liek fungoval. Druhé liečivo je predmetom vyšetrovania, takže pri kombinácii týchto dvoch môže účinnejšie napraviť chorobu.

Peter Mueller , vedecký riaditeľ spoločnosti Vertex Pharmaceuticals v Cambridge, Massachusetts a jeho tím lieku VX-770 a placebo skupine 161 ľudí s cystickou fibrózou viac ako rok.

Výsledky ukázali, že väčšina účastníkov získala až 60% pravidelných funkcií pľúc. Tí, ktorí dostali VX-770 mali zlepšenie približne o 20% vo funkcii pľúc v porovnaní s tými, ktorí dostávali placebo.

"Výsledky prekonali naše očakávania," uviedol Mueller po tom, čo zverejnil objav.

Cystická fibróza je a genetické ochorenie , ktoré sa častejšie vyskytujú u detí, ktoré postupne spôsobujú útoky na celé telo invalidita a možno smrť. Ovplyvňuje pľúca, tráviaci systém, potné žľazy a iné oblasti.

Príčina: cystická fibróza je to spôsobené chybou v a proteín pľúcnych buniek, nazývaných transmembránovým vodivým regulátorom cystickej fibrózy (CFTR, skratkou v angličtine). Liek VX-770 napáda a koriguje poškodenie spôsobené týmto proteínom.

CFTR proteíny vytvárajú kanály na povrchu membrány pľúca a iné bunky, ktoré prenášajú chloridové ióny mimo a vnútri bunky. Keď zlyhajú, začnú sa plniť pľúca sliz , čím sa dýchanie zhoršuje a u najzraniteľnejších pacientov aj infekcie.

VX-770 opravuje chybu a "otvára kanály", hovorí Stuart Elborn , od Queen's University v Anglicku a hlavný vyšetrovateľ testu.

Vertex oznámil, že očakáva, že v priebehu 2 alebo 3 mesiacov bude liek schválený Spojenými štátmi a Európou.

Zdroj: Nadácia pre cystickú fibrózu, News Scientist a Mexická asociácia cystickej fibrózy A.C.

Video Medicína: Modelka s Cystickou fibrózou (Smieť 2024).