Nový pokus o zvrátenie slepoty

• Apríl 29, 2024

Po druhýkrát v histórii, Food and Drug Administration of the United States (FDA) povoľuje ľudskú štúdiu terapie vyvinutú na základe embryonálnych kmeňových buniek .

V rozhovore s televíznym kanálom CNN William Caldwell, výkonný riaditeľ spoločnosti Pokročilá bunková technológia(Advanced Cell Technology (ACT) v Massachusetts, uviedol, že 366 dní po dokončení prihlášky dostal jeho podpis schválenie od FDA na začatie klinického skúšania s použitím bunka vytvorený z embryonálnych kmeňových buniek .

Liečba bude zameraná na degeneratívne dedičné ochorenie očí. V tomto ohľade povedal Caldwell: "Skutočná práca prichádza teraz, začať skúšku, dúfame, že sa prví pacienti môžu zaregistrovať v prvom štvrťroku 2011."

Spoločnosť dúfa, že nájde liek na liečbu Maculárna dystrofia Stargardtu , najbežnejšiu formu juvenilnej degenerácie makuly, pre ktorú v súčasnosti neexistuje žiadna liečba. Ovplyvňuje to asi jedno z desiatich tisíc detí.

Ľudia s touto chorobou stratia svoje vyhliadka medzi osem a desiatimi rokmi a môže zostať slepý v čase, keď dosiahnu 30 rokov, hovorí Caldwell.

bunka , ktoré pacienti dostanú, nie sú čisté ľudské embryonálne kmeňové bunky, ale konvertované na zdravé bunky retinálneho pigmentového epitelu (EPR).

EPR bunky sa nachádzajú prirodzene v nervová sietnica a to je jeho smrť, ktorá vedie k slepote u pacientov s makulárnou degeneráciou. ACT uviedla, že ich štúdie na zvieratách dokázali obnoviť videnie po injekcii týchto nových buniek RPE.

Ak liečba funguje, Caldwell verí, že bude aplikovaný proti iným chorobám, ktoré vedú k slepota , vrátane makulárna degenerácia podľa starnutie , ktorá postihuje milióny ľudí a ktorá sa zvýši, zatiaľ čo ľudia sa narodili v generácii baby boom (1946-1964) starne .  

Video Medicína: Genetic Engineering Will Change Everything Forever – CRISPR (Apríl 2024).