Génová terapia koriguje zriedkavé ochorenie krvi

• Apríl 19, 2024

Nemeckí vedci uviedli, že prostredníctvom génovej terapie (alebo génovej terapie) sa im podarilo napraviť poruchu génu zodpovedného za Wiscott-Aldrichov syndróm , ochorenia považované za zriedkavé, ale zničujúce deti pretože to spôsobuje krvácajúce predĺžená o malé hrbole alebo škrabance. Táto porucha zanecháva deti zraniteľné voči určitým typom rakoviny a nebezpečných infekcií, uverejňuje novinový portál. Správy o zdraví dňa.

Experiment bol považovaný za úspešný, pretože implantované bunky boli schopné zvýšiť počet krvných doštičiek a zlepšiť niektoré bunky imunitného systému.

Jedno z desiatich detí, ktoré sa zúčastnili štúdie, sa však akútne stalo T bunková leukémia , v dôsledku vloženia a zdravý gén pomocou vírusového vektora (modifikovaný vírus, ktorý funguje ako nosič na zavedenie genetického materiálu do jadra inej bunky).

Štúdia ukazuje potenciálny pokrok v oblasti génová terapia s kmeňovými bunkami v genetickej poruche, povedal špecialista a riaditeľ Centrum excelentnosti pre starnutie a opravu mozgu na University of South Florida, Paul Sanberg pre Deň zdravia Novinky, hoci uznal, že je potrebné nájsť efektívnejšie vektory a poistenie.

Deti, ktoré vyvinú syndróm Wiskott-Aldrich, sa narodili s a genetická chyba zdedil v X chromozóm , čo ovplyvňuje počet a veľkosť súboru doštičky a zvyšuje ich náchylnosť na ľahké krvácanie a utrpenie infekcie.

Najpoužívanejšou liečbou tohto syndrómu je transplantácia miechy , že práca môže vyliečiť pacienta, aj keď je to nebezpečný postup v dôsledku odmietnutia, ktoré telo môže vyvolať, a infekcií, ktoré sa objavia neskôr.

Video Medicína: Pseudocast #316 - Krátke správy, génová terapia proti slepote, nafukovací modul Bigelow, plochá Zem (Apríl 2024).